科元网 肢端肥大症新药注射用双羟萘酸帕瑞肽微球在中国获批上市

　　新京报讯(记者王卡拉)4月25日，国家药品监督管理局发布的药品批准证明文件送达信息显示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪(北京)医药有限公司的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球(商品名：赛尼芬)获批上市，适用于治疗无法手术或手术未治愈，且通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。

　　肢端肥大症是一种罕见的内分泌疾病，已被纳入我国《第二批罕见病名录》。该病主要由体内生长激素(GH)分泌过量引起，并进而导致下游胰岛素样生长因子1(IGF-1)升高，可促使骨骼过度生长和软组织增生，导致手足肥大、特征性面容、骨骼变形和皮肤增厚等进行性躯体改变，以及胰岛素抵抗、糖尿病和血脂异常等代谢并发症。在95%以上的肢端肥大症病例中，病因为垂体腺瘤，手术治疗是该疾病的主要治疗方式，而部分患者因无法手术或术后未达缓解目标科元网，需依赖药物长期控制病情。生长抑素受体配体(SRL)类药物是目前主要的一线治疗药物，然而，有研究显示，高达70%无法手术或手术未治愈的患者在使用第一代SRL(包括奥曲肽、兰瑞肽)后仍无法实现生化控制。

　　本次获批的赛尼芬是第二代SRL，通过与生长抑素受体结合减少生长激素释放，降低下游IGF-1浓度，实现对疾病的生化控制，并且对垂体肿瘤产生抗增殖作用。对于病情控制不佳的肢端肥大症患者，赛尼芬的疗效明显优于第一代SRL。临床研究显示，低剂量赛尼芬(40mg)即可使15%的难治患者达到生化控制，高剂量(60mg)下的生化控制达标率更是达到了20%，且治疗反应快速且持久，而继续使用第一代SRL的对照组无一人达到生化控制。

　　同时，与第一代SRL相比，该药不仅能更好地控制生长激素与IGF-1水平，缩小垂体腺瘤体积的作用也十分显著。另一项临床研究显示，低剂量赛尼芬即可使超过10%的患者实现垂体肿瘤体积缩小≥25%，高剂量下该部分患者比例可达18.5%，而对照组(继续使用第一代SRL)这一比例仅为1.5%。

　　注射用双羟萘酸帕瑞肽微球于2009年被欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格科元网，2014年先后获得欧盟和美国批准上市，随后又在加拿大、日本等超过50个国家/地区获得上市批准。在中国，注射用双羟萘酸帕瑞肽微球先是在2020年获得了指南推荐，又于2023年在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区率先用于实际临床治疗。此次在中国正式获批上市，标志着该药将在更广泛的临床实践中全面惠及国内肢端肥大症患者。

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